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Última actualización: 21/11/2018
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Moore TJ, Hanzhe Z, Anderson G, Alexander C. Estimated costs of pivotal trials for novel therapeutic agents approved by the US Food and Drug Administration, 2015-2016
JAMA Internal Medicine (JAMA Intern Med)
24 de septiembre 2018
página(s) 1

Los autores investigaron cuáles son los costes de los ensayos clínicos (EC) clave que prueban la eficacia de los fármacos autorizados por la FDA, y su variabilidad según las características de su diseño.

Analizaron 59 nuevos medicamentos autorizados por la FDA entre 2015 y 2016 [18 productos biológicos (30,5%) y 41 pequeñas moléculas (69,5%)]. Mediante el examen del registro ClinicalTrials.gov y otros documentos, se contabilizaron 138 EC clave. El coste mediano estimado de los EC clave fue de 19 M$; la mitad de los costes se situaron entre 12 y 33 M$. En los extremos de esta distribución se registraron diferencias de costes de hasta 100 veces, y el número de pacientes participantes varió desde menos de 15 a más de 8.000:

Los costes estimados más bajos fueron los de los EC sin grupo de control de tres medicamentos huérfanos, con menos de 15 pacientes en cada ensayo. Los más altos [media de 346,8 M$ (IC95%, 252-441,5)] correspondieron a un ensayo de no inferioridad en el que se evaluó una variable clínica (sacubitril + valsartán en el tratamiento de la insuficiencia cardíaca). El segundo (174,3 M$) fue un ensayo de no inferioridad en el que se comparó edoxabán con warfarina en el tratamiento de la enfermedad tromboembólica venosa.

El coste mediano por paciente fue de 41.117 $ (IQR=31.802-82.362) y el coste mediano por visita de paciente fue de 3.562 $ (IQR=2.583-4.682).

89 EC (64,5%) duraron menos de 26 semanas.

De los 138 ensayos, 26 (18,8%) no tenían grupo control, y su coste medio estimado fue de 13,5 M$ (IC95%, 10,1-16,9).

El coste de estos ensayos aumentó en proporción al número de pacientes necesario para documentar efecto beneficioso terapéutico, y también si el ensayo era comparativo con un tratamiento activo, o si analizaba una variable clínica, en lugar de una variable subrogada.

El área terapéutica más frecuente fue oncología (18; 30,5%), seguida de endocrinología (9, 15,2%) y sistema nervioso central (8; 13,6%).

Sólo 16 de los 59 medicamentos fueron autorizados por un procedimiento estándar, y sobre la base de dos o más EC. [O dicho de otro modo, 43 (72,9%) fueron autorizados por uno de los procedimientos acelerados de la FDA (revisión acelerada o excepción legal para cumplir la norma estándar de por lo menos dos EC), y con un solo EC que sugiriera su efecto beneficioso terapéutico.].

Además, 27 fármacos (45,8%) fueron tratamientos novedosos para enfermedades raras, con beneficios especiales para las compañías correspondientes, como exclusividad de patente conferida por la legislación sobre medicamentos huérfanos.