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Última actualización: 5/9/2018
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Puthumana J, Wallach JD, Ross JS. Clinical trial evidence supporting FDA approval of drugs granted breakthrough therapy designation
Journal of the American Medical Association (JAMA)
17 de julio 2018
Volumen 319 nº 3 página(s) 301-3

La ley de 2012 sobre la FDA creó la designación como Tratamiento Innovador para determinados fármacos para el tratamiento de enfermedades graves, con el fin de acelerar su revisión y autorización. Con pruebas clínicas preliminares (una manera de decir “sin necesidad de ensayo clínico”) que demuestren una mejoría sustancial en comparación con los tratamientos anteriormente disponibles (un sinsentido, si estas pruebas no proceden de un ensayo clínico), la FDA aporta “orientación intensiva sobre el desarrollo eficiente de fármacos”.

A pesar de que médicos y pacientes creen que esta designación se basa en pruebas rigurosas, hasta ahora no se ha evaluado la calidad de las pruebas que teóricamente sustentan la designación de Tratamiento Innovador.

En este estudio se revisaron las pruebas sobre las que se basan estas designaciones. Se identificaron todos los fármacos y productos biológicos autorizados por la FDA entre 2012 y 2017. Se examinó la documentación correspondiente disponible en la FDA.

En el período 2012-17 se autorizaron 46 productos designados como Tratamiento Innovador. Su supuesta eficacia se basó en los resultados de 89 ensayos clínicos. Las áreas terapéuticas más frecuentes fueron oncología (25; 54%) y enfermedades infecciosas (8; 17%). Algunos productos también consiguieron la calificación de medicamento huérfano (30; 65%) y fueron designados para un procedimiento de Revisión Acelerada (18; 39%). Los 46 productos fueron calificados para un procedimiento de Revisión Prioritaria.

El número (mediana) de ensayos clínicos por indicación fue de uno (IQR=1-2); el número medio de pacientes en todos los ensayos fue de 222 (IQR=124-796).

De las autorizaciones, 27 (59%) se basaron en los resultados de un ensayo clínico con distribución aleatoria; 21 con asignación a doble ciego (46%), 25 con grupo de comparación tratado con placebo (54%) y 10 con una variable principal clínica (22%).

El tiempo (mediana) transcurrido desde la presentación de la solicitud de IND (nuevo fármaco en investigación) hasta la autorización fue de 4,9 años (IQR=2,7-7,6), de los cuales 4,1 años (IQR=2-7) desde la activación de la NID hasta la presentación de la solicitud a la FDA, y 6,9 meses (IQR=5,1-8) desde la presentación de la solicitud de autorización hasta la autorización.

Los autores concluyen que los principales ensayos clínicos sobre los que se basó la autorización de estos fármacos no eran aleatorizados, a doble ciego ni con grupo de control; además, con frecuencia se usaron variables subrogadas, y participó un número reducido de pacientes.

Más de la mitad de las autorizaciones se basó en los resultados de un solo ensayo clínico.